Βιοτεχνολογία: Επενδύσεις κόντρα στην κρίση

Η αποδοτικότητα του κεφαλαίου είναι το σημείο – «κλειδί» στη διεθνή φαρμακοβιομηχανία. Πάντως, οι μεγάλες βιοτεχνολογικές εταιρείες δεν δείχνουν να φοβούνται και συνεχίζουν να επενδύουν μεγάλα ποσά στην έρευνα και ανάπτυξη νέων προϊόντων.
Το 2011, οι κορυφαίες 10 εταιρείες του χώρου επένδυσαν περισσότερα από 10 δισ. δολ., ποσό που είναι αυξημένο κατά 13% σε σύγκριση με το 2009 (8,9 δισ. δολ.). Αν και υπάρχουν ενδείξεις ότι μερικές εταιρείες θα προσπαθήσουν να «τιθασεύουν» τις δαπάνες για έρευνα, είναι αναμενόμενο πως άλλες θα «πατήσουν ακόμη πιο βαθιά το πόδι στο γκάζι», με στόχο να απομακρυνθούν από τον ανταγωνισμό.

Το παράδειγμα της Biogen έδειξε ότι οι επενδυτές δεν θα δεχθούν μείωση του ερευνητικού budget, αν υπάρχουν καλά αποτελέσματα για πιθανά νέα προϊόντα. Ενδιαφέρον θα έχει επίσης το επόμενο διάστημα πώς θα κινηθεί η νέα ηγεσία της Amgen, αν τα προϊόντα που βρίσκονται σε τελικό στάδιο αρχίσουν να φέρουν καρπούς.

Το καυτό ερώτημα φυσικά για τους μεγάλους παίκτες δεν είναι άλλο από το εξής: Πόσο θα αποδώσουν οι εξαγορές, οι συνεργασίες και οι έρευνες που βρίσκονται σε εξέλιξη; Π.χ. η Gilead έχει επενδύσει πολλά εξαγοράζοντας, στον «αγώνα δρόμου» που έχει ανοίξει για τη θεραπεία της ηπατίτιδας C.

Ας δούμε όμως πιο αναλυτικά και ανά εταιρεία πώς κινούνται οι μεγάλες εταιρείες βιοτεχνολογίας. Πόσα επενδύουν σε R&D και τι προσδοκούν.

Amgen

Το βάρος είναι μεγάλο για τη μεγαλύτερη βιοτεχνολογική εταιρεία. Η Amgen έχει φθάσει πλέον στο σημείο που πρέπει «τα λόγια να γίνουν πράξη». Οι επενδυτές περιμένουν από αυτήν να φέρει έσοδα σαν φαρμακευτική και να συνεχίσει να επενδύει σε νέα προϊόντα σαν βιοτεχνολογική.
Σήμερα, η εταιρεία επενδύει περίπου το 20% του ετήσιου τζίρου της, που αν συγκριθεί με άλλες εταιρείες του χώρου ίσως να μοιάζει μικρό. Η εταιρεία έχει δεχθεί πίεση από τους ανυπόμονους επενδυτές και χρειάστηκε να ανασυγκροτήσει το portfolio της.

Επίσης, ο CEO Kevin Sharer και ο επικεφαλής του τμήματος R&D Roger Perlmutter είδαν την «πόρτα της εξόδου».
Τα ισχυρά χαρτιά της Amgen πάντως εξακολουθούν να είναι οι επιλογές του Perlmutter:
•    Επένδυσε 1,16 δισ. δολ. στην τεχνολογία της Micromet να σκοτώνει τα καρκινικά κύτταρα.
•    Αγόρασε το υπό εξέλιξη αντικαρκινικό εμβόλιο OncoVex από την BioVex έναντι περίπου 1 δισ. δολ.
•    Πρόσφατα, τον Απρίλιο, αγόρασε, έναντι 315 εκατ. δολ., το φάρμακο KAI-4169 από την εταιρεία KAI Pharma. To φάρμακο αφορά το δευτερογενή υπερθυρεοειδισμό σε ασθενείς με χρόνια νεφρική νόσο.
Το τρίτο τρίμηνο το 2011, η Amgen αύξησε απότομα τα έξοδα έρευνας κατά 11% και το βάρος έχει πέσει σε προγράμματα που βρίσκονται στο τελικό στάδιο: AMG 386, ganitumab (AMG 479), talimogene laherparepvec (OncoVex) και AMG 145 .
Οι αναλυτές της αγοράς εκτιμούν ότι η βασιλεία της Amgen στο χώρο της βιοτεχνολογίας θα συνεχιστεί. Μάλιστα, έχει στη διάθεσή της ένα απόθεμα περίπου 20 δισ. δολ. για επενδύσεις και τα στοιχήματα για το πού θα «χτυπήσει» δίνουν και παίρνουν.

Celgene

Τα φιλόδοξα σχέδια της εταιρείας να επεκτείνει τις ενδείξεις του αντικαρκινικού της φαρμάκου, του Revlimid, απέτυχαν πέρσι, όταν τα αποτελέσματα των κλινικών δοκιμών για τον καρκίνο του προστάτη ήταν άσχημα. Από την άλλη, συνεχίζει να μελετά τρόπους για εμπορική εκμετάλλευση του φαρμάκου Abraxane.
Παράλληλα, τους τελευταίους μήνες, η εταιρεία δείχνει να συμμετέχει ενεργά σε συμφωνίες εξαγορών και συνεργασιών στους τομείς του καρκίνου και της φλεγμονής.

Η Celgene πλήρωσε 130 εκατ. δολ. το 2010 για να συνεργαστεί με την Agios και πέρσι πρόσθεσε άλλα 20 εκατ. για να επεκτείνει το deal. Έτσι, σήμερα, οι αναλυτές εκτιμούν ότι η εταιρεία κάθεται στο «τιμόνι» του αγώνα των εταιρειών με στόχο τα μεταβολικά ένζυμα, που οδηγούν τους όγκους σε ασιτία.
Ακόμη υπήρξε ένα deal ύψους 242 εκατ. ευρώ με την Acceleron όσον αφορά στην αναιμία. Οι δύο εταιρείες είχαν ξεκινήσει συνεργασία από το 2008. Ακόμη η Celgene συνεχίζει τις έρευνες που ακολούθησαν την εξαγορά της Abraxis ύψους 2,9 δις και της Gloucester Pharmaceuticals.

Ο επενδυτικός πυρετός της εταιρείας συνεχίστηκε και φέτος. Τον Ιανουάριο, ανακοινώθηκε η εξαγορά της Avila Therapeutics έναντι 925 εκατ. δολ. Μετά κατέβαλε 90 εκατ. δολ. ως προκαταβολή στην Epizyme και ακολούθησε συνεργασία με την AnaptysBio για ένα μονοκλωνικό αντίσωμα. Σαν να μην έφθαναν αυτά, επένδυσε 15 εκατ. στην Acetylon για το προϊόν ACY-1215, το οποίο έχει τις δυνατότητες να δοθεί σε συνδυασμό με το Revlimid.
Από τα ερευνητικά προγράμματα που βρίσκονται σε τελικό στάδιο, ξεχωρίζουν το apremilast για την ψωρίαση και την ψωριασική αρθρίτιδα, που κατά τους αναλυτές μπορεί να αποφέρει έσοδα έως και 500 εκατ. το χρόνο. Ανάλογες προσδοκίες υπάρχουν για τα προϊόντα PDA-001 και amrubicin.

Gilead Sciences

Η εταιρεία έχει δεχθεί οξεία κριτική για τις υψηλές τιμές των φαρμάκων κατά του ιού HIV. Ωστόσο, τα υψηλά έσοδα έχουν χρηματοδοτήσει ένα από τα πιο φιλόδοξα προγράμματα R&D της αγοράς. Η εταιρεία συνεχίζει να επενδύει στην αγορά των θεραπειών του AIDS, αλλά έχει προσπαθήσει να διαφοροποιήσει το profolio της, επενδύοντας και σε άλλους τομείς. Έτσι π.χ. βρίσκεται στο επίκεντρο του σφοδρού ανταγωνισμού στην ανάπτυξη θεραπειών από του στόματος για την ηπατίτιδα C που μέχρι σήμερα βασίζεται στις ενέσεις ιντεφερόνης.

Στον τομέα του HIV, πρόσφατα, το προϊόν Truvada έγινε το πρώτο στην ιστορία που λαμβάνει το «πράσινο φως» για προληπτική θεραπεία του ιού. Μόλις το Μάιο η Gilead έλαβε θετική γνώμη από επιτροπή του Αμερικανικού Οργανισμού Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) για τη θεραπεία Quad, που αφορά 4 χάπια σε ένα! Πιθανή ημερομηνία έγκρισης της θεραπείας έχει οριστεί η 27η Αυγούστου.

Αναλυτές της αγοράς βλέπουν με σκεπτικισμό τη συμφωνία για την εξαγορά της Pharmasset έναντι του αστρονομικού ποσού των 10,8 δισ. δολ. Τα θετικά αποτελέσματα του φαρμάκου PSI-7977 ήρθαν να μετριάσουν την κριτική, αλλά πολλά εξακολουθούν να λέγονται για το πρόγραμμα ανάπτυξής του.

Η εταιρεία έχει συνεργασία με την Bristol-Myers Squibb για την ουσία 7977. Όμως, ενώ η BMS πιέζει για περαιτέρω επένδυση σε τελικό στάδιο μελετών, η Gilead δεν δέχεται, γεγονός που για κάποιους ερμηνεύεται ως μια κίνηση που έχει ως στόχο να προωθήσει άλλο παρόμοιο φάρμακο της ίδιας της Gilead – το οποίο όμως βρίσκεται σε πιο πρώιμο στάδιο ανάπτυξης. Συνεπώς, η θεραπεία θα καθυστερήσει να φθάσει στους ασθενείς, αλλά η Gilead, όπως έχει αποδείξει στο παρελθόν, προχωρά παρά τις κριτικές.

Παράλληλα, η εταιρεία δείχνει έτοιμη να ρίξει περισσότερα χρήματα στο παιχνίδι. Είναι ενδεικτικό ότι στο πρώτο τρίμηνο του 2012 οι δαπάνες R&D έφθασαν τα 458 εκατ. δολ., ενώ πέρσι είχαμε μια συρρίκνωση κατά 80% σε σχέση με το 2010. Αυτό υποδηλώνει ότι στοχεύει στην έγκριση 1-2 σημαντικών προϊόντων.

Biogen Idec

H εταιρεία βρίσκεται πλέον σε νέα χέρια. Ο νέος ισχυρός άνδρας, George Scangos – πιθανότατα με ελληνική ρίζα – μαζί με τον επικεφαλής της έρευνας, Doug Williams, προχώρησαν σε ριζική ανασυγκρότηση του ερευνητικού προγράμματος της εταιρείας. Έτσι, έριξε το βάρος σε ένα νέο προϊόν για την πολλαπλή σκλήρυνση κατά πλάκας, το οποίο βρίσκεται σε προχωρημένο στάδιο και δείχνει πολλά υποσχόμενο.

Ο ίδιος ο Scangos έφτιαξε το καλό του όνομα από το χώρο της Έρευνας και Ανάπτυξης και δεν κρύβει ότι εκεί ρίχνει το βάρος. Δεν ήταν τυχαίο, δε, ότι μία από τις πρώτες κινήσεις του ήταν να μεταφέρει τις διοικητικές υπηρεσίες στο Cambridge, θέλοντας προφανώς να είναι ο ίδιος δίπλα στις ερευνητικές λειτουργίες.

Οι ελπίδες της Biogen για έγκριση μεγάλου προϊόντος βασίζονται στο BG-12, που είναι από του στόματος θεραπεία της πολλαπλής σκλήρυνσης και διαθέτει σταθερά δεδομένα ασφάλειας και αποτελεσματικότητας. Η εταιρεία έχει ήδη υποβάλει αίτηση στην Αμερική από το Μάρτιο. Το προϊόν έφθασε στα χέρια της Biogen με την εξαγορά της Fumapharm.
Ακόμη, «δυνατό χαρτί» μπορεί να είναι το dexpramipexole. Αποτελεί θεραπεία για τη νόσο ALS, μια μυστηριώδη νευροεκφυλιστική νόσο. Όμως, το ρίσκο είναι μεγάλο, καθώς μέχρι σήμερα όλες οι πολλά υποσχόμενες πειραματικές θεραπείες για τη νόσο αυτή απέτυχαν σε κλινικό επίπεδο.

H Biogen έχει κάνει και κινήσεις ενίσχυσης του μεσαίου ερευνητικού προγράμματος, εξαγοράζοντας την Stromedix, η οποία έχει αναπτύξει ένα φάρμακο για την ίνωση, η αξία του οποίου μπορεί να είναι πάνω από 500 εκατ. δολ. ετησίως. Ακόμη έχει κάνει μια προσεκτική συμφωνία με την κορεατική Samsung, με αντικείμενο την ανάπτυξη νέων βιο-ομοίων (biosimilars), ανοίγοντας νέα μονοπάτια δραστηριότητας και μετριάζοντας το σχετικό κίνδυνο.
Ο αρχικός σκοπός του Scangos ήταν να αναδιαρθρώσει το ερευνητικό πρόγραμμα της εταιρείας. Δέχθηκε αρκετή κριτική για τις επιλογές του, αλλά επέμεινε μέχρι που δικαιώθηκε από τα αποτελέσματα των κλινικών δοκιμών, που το καλύτερο αντίδοτο στους επικριτές. Όλα δείχνουν ότι το 2012 θα είναι η χρονιά της αντεπίθεσης του Scangos και της Biogen.

Shire

Όταν πριν από μία δεκαετία, ο Angus Russell ανέλαβε CEO της Shire, η εταιρεία ήταν λίγο ως πολύ γνωστή για το blockbuster φάρμακο Adderall, που αφορούσε τη θεραπεία του ADHD (Διαταραχή Ελλειμματικής Προσοχής και Υπερκινητικότητας). Στο μεταξύ και ενώ το νέο φάρμακο της Shire για την ίδια διαταραχή, το Vyvanse, συνεχίζει να αποφέρει πολλά κέρδη, ο Russell έχει καταφέρει να υλοποιήσει ένα επιχειρηματικό σχέδιο, αναπτύσσοντας γενετικές θεραπείες και ένα νέο τμήμα για αναγεννητική ιατρική. Αυτή διερευνά τη δυνατότητα αποκατάστασης της λειτουργίας των οργάνων και των ιστών με τη βοήθεια των βλαστικών κυττάρων. Φυσικά, η Shire συνέχιζε να εμπλουτίζει το ερευνητικό πρόγραμμα με μικρές εξαγορές και κομμάτια από άδειες κυκλοφορίας.

Τον περασμένο χρόνο, η Shire αύξησε τον προϋπολογισμό για έρευνα και ανάπτυξη σχεδόν κατά 10%, αναζητώντας νέες ενδείξεις για το Vyvanse. Τον Αύγουστο του 2011, η εταιρεία κέρδισε ένα μακρόχρονο αγώνα με την FDA, λαμβάνοντας έγκριση για το σκεύασμα Firazyr ως θεραπεία για το κληρονομικό αγγειοοίδημα. Ακόμη έχει γίνει σημαντική δουλειά για τη θεραπεία του σπάνιου συνδρόμου με την ονομασία Sanfilippo.

Η Shire παρακολουθεί στενά μικρές βιοτεχνολογικές εταιρείες, οι οποίες είναι επικεντρωμένες στα σπάνια νοσήματα και τις προσδένει στις δικές της λειτουργίες. Το 2010, εξαγόρασε τη βελγική εταιρεία Movetis έναντι 565 εκατ. δολ. και με τον τρόπο αυτό απέκτησε τα πειραματικά φάρμακά της, ενισχύοντας το δικό της προϊόν, το Resolor.

Πέρσι, εξαγόρασε την εταιρεία Advanced BioHealing έναντι 750 εκατ. δολ., δημιουργώντας ένα νέο τμήμα, αναγεννητικής ιατρικής. Ακολούθησε φέτος η συμφωνία με την εταιρεία Pervasis με αντίτιμο 200 εκατ. δολ.

Οι φετινές κινήσεις της Shire συμπεριλαμβάνουν την εξαγορά της FerroKin έναντι 350 εκατ. Η FerroKin αναζητούσε χρηματοδότηση για να ενισχύει το σκεύασμα FBS0701, το οποίο αφορά θεραπεία αποσιδήρωσης σε αναιμικούς ασθενείς, που παθαίνουν υπερσιδήρωση μετά από επαναλαμβανόμενες μεταγγίσεις ερυθρών αιμοσφαιρίων. Το FBS0701 έχει χαρακτηριστεί ορφανό σε ΗΠΑ και Ευρώπη.

Ακόμη, η Shire συμμετέχει στην ανάπτυξη μιας ουσίας από την εταιρεία Heptares που βρίσκεται σε προκλινικό επίπεδο, για διαταραχές του κεντρικού νευρικού συστήματος, ενώ η νέα αντλία χορήγησης έχει προκαλέσει αρκετό θόρυβο για τη δυνητική χρήση της σε διάφορες σπάνιες νόσους.

Υπάρχουν και άλλα deals στον ορίζοντα, όπως εκτιμούν οι αναλυτές. Στα τέλη του 2011, η εταιρεία ανακοίνωσε τη συνεργασία με την εταιρεία Atlas Venture, προκειμένου να αντλήσει κεφάλαια. Οπότε θα δούμε τι μας επιφυλάσσει το μέλλον…

Βέβαια, ο δρόμος της Shire δεν ήταν «στρωμένος με ροδοπέταλα». Υπήρξαν και προβλήματα. Πρόσφατα, το Μάρτιο του 2012, απέτυχε η φάση ΙΙΙ του φαρμάκου Lialda, που αφορούσε τη θεραπεία μιας νόσου του παχέος εντέρου (diverticulitis). Η συνεργασία με τη Renovo για το φάρμακο Juvista κατέρρευσε πέρσι λόγω κακών αποτελεσμάτων. Ακόμη, πολλοί αναλυτές ακόμη αναρωτιούνται τι συνέβη με το φάρμακο Replagal για τη νόσο Fabry – η επίσημη θέση της Shire είναι ότι ο FDA ετοιμαζόταν να ζητήσει πρόσθετες κλινικές δοκιμές, που θα καθυστερούσε μια πιθανή έγκριση στο μέλλον.

Η Shire φημίζεται για το γεγονός ότι δίνει πολλές λειτουργίες και δραστηριότητές της σε εξωτερικούς συνεργάτες (outsourcing). Έτσι, έχει καταφέρει να κρατήσει πολύ χαμηλά τον αριθμό των απασχολούμενων (μόλις 5.000 άτομα). Πάντως, πολλοί εκτιμούν ότι ο αριθμός αυτός θα αυξηθεί σημαντικά, καθώς ο ίδιος ο Russell έχει δηλώσει πως φέτος ενδιαφέρεται να ξεκινήσει μια νέα δραστηριότητα. Μένει να δούμε πού ακριβώς θα χτυπήσει και κυρίως αν θα «χτυπήσει φλέβα»…

Vertex

Θεωρείται μία από τις πιο επιθετικές εταιρείες του κλάδου. Μέχρι πρότινος δεν είχε έσοδα, παρά μόνο έξοδα έρευνας και ανάπτυξης. Τώρα που απέκτησε, φαίνεται ότι επενδύει το 50% του ετήσιου τζίρου της! Τα έσοδα προέρχονται από την πρωτοποριακή θεραπεία της ηπατίτιδας C, το φάρμακο Incivek.

Η εταιρεία πάντως δεν δείχνει να ανακόπτει την ταχύτητα στις επενδύσεις, θεωρώντας προφανώς ότι αυτός είναι ο καλύτερος τρόπος για να διασφαλίσει το οικονομικό της μέλλον. Το 2011, ξόδεψε επιπλέον 70 εκατ. δολ. από τον αρχικό προϋπολογισμό, φθάνοντας τα 707 εκατ. Τα επιπλέον χρήματα ξοδεύτηκαν στην προετοιμασία περισσότερων κλινικών μελετών για το 2012. Φέτος η εταιρεία προγραμματίζει επενδύσεις έως και 760 εκατ.

Ένα μεγάλο μέρος των χρημάτων αυτών θα επικεντρωθεί στον αγώνα για την ανακάλυψη ενός κοκτέιλ φαρμάκων για την ηπατίτιδα C χωρίς την ιντερφερόνη. H Vertex αντιλήφθηκε εγκαίρως ότι αυτός είναι ένας τομέας που προσελκύει το ενδιαφέρον των επενδυτών. Όμως, αντί να ακολουθήσει τους υπόλοιπους, κινήθηκε δυναμικά, συνεργαζόμενη με την Alios και δείχνει αποφασισμένη να ξοδέψει όσα χρήματα χρειάζεται για να καλύψει το χαμένο έδαφος από τους ανταγωνιστές και να «πάρει κεφάλι» στον «αγώνα δρόμου».
Πρόσωπο – «κλειδί» στην πορεία της Vertex είναι ο Peter Mueller, επικεφαλής του τμήματος έρευνας και ανάπτυξης. Ο ίδιος έχει κάνει γνωστό ότι θα προχωρήσει σε πρόσθετες μελέτες του φαρμάκου Kalydeco, που αφορά την κυστική ίνωση (μόνο του και σε συνδυασμό με τις ουσίες VX-809 και VX-661).

Ο συνδυασμός του φαρμάκου με το VX-809 έδειξε πρόσφατα καλά αποτελέσματα σε ένα μεγάλο κομμάτι των ασθενών, γεγονός που δείχνει ότι είναι πολύ πιθανό η εταιρεία να προσβλέπει σε ακόμη μεγαλύτερη αγορά από ό,τι είχε αρχικά υπολογίσει. Η εξέλιξη αυτή ήταν ο κύριος μοχλός για τα ραγδαία άνοδο της μετοχής της εταιρείας.

Τα σχέδια της Vertex περιλαμβάνουν την ουσία VX-509 για τη ρευματοειδή αρθρίτιδα και τη VX-787 για την αντιμετώπιση της γρίπης. Και φυσικά, υπάρχει ισχυρό ενδιαφέρον για περαιτέρω επενδύσεις σε μελέτες μετά την κυκλοφορία του Incivek.
Οι αναλυτές εκτιμούν ότι η Vertex έχει να αντιμετωπίσει πολλές προκλήσεις. Στα θετικά της είναι πως διαθέτει έναν πολυβραβευμένο διευθυντή έρευνας και ανάπτυξης και το ρευστό για να κυνηγήσει το στόχο του.

Regeneron

Πέρσι το φθινόπωρο, η Regeneron «έκανε το μπαμ» με την έγκριση από το FDA του φαρμάκου Eylea (aflibercept) για την υγρή μορφή της ηλικιακής εκφύλισης της ωχράς κηλίδας. Στον τομέα αυτό, δραστηριοποιείται ήδη η Novartis με το Lucentis.
Όμως, οι αναλυτές δεν αναρωτιόντουσαν τι θα κάνει η Regeneron με το Lucentis, αλλά με την εκτός ενδείξεων χρήση του Avastin της Roche, που κατά κόρον χρησιμοποιούν οι οφθαλμίατροι σε όλο τον κόσμο. Βέβαια, δεν είναι η πρώτη φορά που οι αναλυτές βλέπουν με επιφυλακτικότητα τις επιλογές της Regeneron.

Η εταιρεία άλλωστε έχει συσσωρεύσει 1,2 δισ. δολ. σε ζημίες στα 24 χρόνια ζωής της, καθώς στο πεδίο της έρευνας και ανάπτυξης έχει δεχθεί αρκετά «χαστούκια». Από την άλλη, όμως, ο CEO της εταιρείας, Leonard Schleifer, κατέχει το ρεκόρ στη βιοτεχνολογική αγορά, καθώς είναι ο μακροβιότερος CEO της αγοράς!

Γενικά η ιστορία της εταιρείας είναι γεμάτη με ένα βήμα μπρος και ένα πίσω. Ωστόσο, ο Schleifer έχει ακόμη στο μανίκι του ορισμένα δυνατά χαρτιά – φάρμακα που βρίσκονται σε καλό στάδιο ανάπτυξης. Σε συνεργασία με την Sanofi ελπίζει ότι το φάρμακο Zaltrap θα καταφέρει να εγκριθεί για τον γαστρεντερικό καρκίνο. Το φάρμακο έχει δείξει θετικά αποτελέσματα και ο FDA έχει ήδη αποφασίσει το φάρμακο να ακολουθήσει τη διαδικασία ταχείας έγκρισης.

Πάλι σε συνεργασία με τη Sanofi έχει αναπτυχθεί η ουσία SAR236553/REGN727, που αφορά στη θεραπεία της χοληστερίνης. Για πολλούς θεωρείται ότι θα επιφέρει επανάσταση στον τομέα αυτό.

Το φάρμακο sarilumab, σε συνδυασμό με την καθιερωμένη θεραπεία της ρευματοειδούς αρθρίτιδας (μεθοτρεξάτη), έχει αποδειχθεί σε φάση ΙΙb. Το φάρμακο αναπτύσσεται σε συνεργασία επίσης με τη Sanofi. Πρόσφατα, πάντως, το φάρμακο απέτυχε σε άλλη κλινική μελέτη που αφορούσε άλλη νόσο, την αγκυλοποιητική σπονδυλίτιδα.

Η Regeneron αποδίδει τα υψηλά κόστη έρευνας και ανάπτυξης του 2011 στο μεγάλο αριθμό του προσωπικού, καθώς και στο πρόγραμμα αντισωμάτων που έχει αναπτύξει με τη Sanofi. Οι αναλυτές πιστεύουν ότι η εταιρεία χρειάζεται ένα μεγάλο θήραμα για να τα καταφέρει. Όμως, οι πιθανότητες είναι λίγες.

Actelion

Η Actelion κέρδισε τη φήμη της ως ένα «άλογο» που μπορεί να κάνει μόνο μία παράσταση. Και έκτοτε πληρώνει αυτή τη φήμη.
Η προμετωπίδα της εταιρείας είναι το φάρμακο Tracleer, ένα blockbuster που αφορά στην αρτηριακή πνευμονική υπέρταση. Στη διάρκεια των δύο τελευταίων ετών, το ενδιαφέρον περιστρεφόταν σχεδόν αποκλειστικά γύρω από το φάρμακο macitentan, που αποτελεί την επόμενη γενιά θεραπείας για την ασθένεια και το οποίο βρισκόταν σε τελικό στάδιο ανάπτυξης.

Κατά τους αναλυτές, χωρίς την έγκριση του macitentan, η Actelion θα αντιμετώπιζε σοβαρό πρόβλημα, καθώς το Tracleer αντιπροσωπεύει το 87% των εσόδων της εταιρείας. Η εταιρεία επενδύει περίπου 500 εκατ. δολ. το χρόνο, αλλά το πρόβλημα ήταν ότι το εύρος των ερευνών ήταν μικρό και αν τα αποτελέσματα δεν ήταν θετικά, τότε το μέλλον θα προδιαγραφόταν ζοφερό.
Αυτή η «γκρίζα» εικόνα επικρατούσε μέχρι πριν από λίγες εβδομάδες. Τα σύννεφα διαλύθηκαν μόλις η Actelion ανακοίνωσε τη θετική έκβαση των μελετών για το macitentan. Παράλληλα, ανακοίνωσε μια στροφή στο ερευνητικό της πρόγραμμα, ώστε να εμπλουτίσει το portfolio της.

Έτσι, λοιπόν, με το macitentan να βρίσκεται πλέον σε στάδιο έγκρισης, η εταιρεία θεωρεί πως είναι σε θέση να μειώσει βραχυπρόθεσμα τις επενδύσεις σε R&D. Ακόμη, αν καταφέρει να λάβει έγκριση για τα προϊόντα που έχει σε τελικό στάδιο, είναι δυνατόν να πετύχει διψήφια ποσοστά ανάπτυξης το 2015.
Από την άλλη, μερικοί πιστεύουν ότι με τις προοπτικές άμεσων εσόδων από το macitentan, η Actelion εξελίσσεται σε πρώτης τάξεως στόχος μεγαλύτερων εταιρειών του χώρου, που αναζητούν ευκαιρίες εξασφαλισμένων εσόδων. Και φήμες φέρουν την Amgen να ενδιαφέρεται άμεσα.

Ipsen

Η γαλλική Ipsen έχει τέσσερις τομείς επενδυτικής δραστηριότητας: ενδοκρινολογία, ογκολογία, νευρολογία και αιματολογία. Δύο από τα μεγάλα προγράμματα έρευνας οδήγησαν στην αύξηση των δαπανών έρευνας και ανάπτυξης κατά 15% το 2011. Το ένα αφορούσε το φάρμακο Dysport για τη θεραπεία της δυστονίας του τραχήλου (είναι μια κινητική διαταραχή που χαρακτηρίζεται από ανώμαλες παρατεταμένες μυικές συσπάσεις) και το φάρμακο Somatuline που αφορά στη θεραπεία της ακρομεγαλίας.

Η εταιρεία δέχθηκε ένα πλήγμα πέρσι, όταν διακόπηκε η έρευνα για το αντικαρκινικό φάρμακο Irosustat (BN83495). Στις αρχές του 2012, η Ipsen επέστρεψε τα δικαιώματα του φαρμάκου fipamezole στην εταιρεία Santhera – το φάρμακο αφορούσε τη νόσο του Πάρκινσον και βρισκόταν σε δοκιμές φάσης ΙΙΙ.

Πάντως, προοπτικές υπάρχουν. Πρόσφατα, η εταιρεία κατέβαλε 10 εκατ. ευρώ στην εταιρεία Active Biotech, καθώς η μελέτη φάσης ΙΙΙ για το φάρμακο του καρκίνου του προστάτη, το tasquinimod, συμπλήρωσε το μισό αριθμό των ασθενών.
Η Ipsen έχει αναπτύξει συνεργασία με την εταιρεία Inspiration Biopharmaceuticals στον τομέα της αιμορροφιλίας. Η συνεργασία απέδωσε πρόσφατα όταν κατατέθηκε αίτηση για την έγκριση του IB1001 ως θεραπεία για την πρόληψη των αιμορραγιών σε άτομα με αιμορροφιλία τύπου Β.

Onyx Pharmaceuticals

Η Onyx προήλθε το 1991 από τη συγχώνευση των Cetus Corporation και Chiron Corporation. Δύο δεκαετίες αργότερα, για τους αναλυτές, η Onyx αποτελεί πραγματικό κελεπούρι και πιθανό στόχο εξαγοράς από κάποια μεγάλη φαρμακευτική, ενώ τελευταία έχει ακουστεί το όνομα της Bayer. Ήδη, οι δύο εταιρείες συνεργάζονται στον τομέα της ογκολογίας.

Ξεχωριστή θέση στο portfolio της Onyx κατέχει η ουσία carfilzomib που αφορά στη θεραπεία του πολλαπλού μυελώματος. Το φάρμακο τελεί υπό έγκριση από τον FDA, που είναι πιθανό να συμβεί τον Ιούλιο. Το προϊόν συγκαταλέγεται στα δέκα καλύτερα αντικαρκινικά φάρμακα που αναμένεται να έλθουν στην αγορά μέσα στα επόμενα 1-2 χρόνια.
Το Carfilzomib αναπτύχθηκε αρχικά από την Proteolix, μια βιοτεχνολογική εταιρεία που δημιουργήθηκε από τη Susan Molineaux, που εξαγόρασε η Onyx έναντι 851 εκατ. δολ.

Το 2011, η Onyx πέτυχε να αποδείξει ότι το Carfilzomib δρα όπως το Regorafenib της Bayer, κερδίζοντας ποσοστά 20% από τις μελλοντικές του πωλήσεις.

Περί βιοτεχνολογίας…

Ο όρος βιοτεχνολογία πρωτοεμφανίστηκε στις αρχές του 20ού αιώνα και σημαδεύτηκε από την ανακάλυψη του διπλού έλικα του DNA και την αποκωδικοποίηση του ανθρώπινου γονιδιώματος.

Το βιοτεχνολογικό φάρμακο είναι μια πρωτεΐνη ή ένα πρωτεϊνικό μόριο που έχει κατασκευασθεί για ασφαλή και αποτελεσματική θεραπεία ανθρώπινων νοσημάτων. Τα βιοτεχνολογικά φάρμακα είναι πολύ διαφορετικά από τα συμβατικά φάρμακα μικρών μορίων, καθώς οι πρωτεΐνες μπορεί να είναι μέχρι και 1.000 φορές μεγαλύτερες από ένα παραδοσιακό μικρό μόριο.

Επιπλέον, κατασκευάζονται από ζωντανά κύτταρα, αντίθετα με τα συμβατικά φάρμακα που κατασκευάζονται από ανόργανα χημικά στοιχεία. Το γεγονός αυτό κάνει την παραγωγή βιοτεχνολογικών φαρμάκων μια ιδιαίτερα δύσκολη, χρονοβόρα και ακριβή διαδικασία.

Η βιοτεχνολογία μπορεί να προσφέρει πολλές λύσεις στη διαγνωστική διαδικασία, ενώ μπορεί μελλοντικά να οδηγήσει στην εξατομίκευση των θεραπειών ανάλογα με τα βιολογικά χαρακτηριστικά των ασθενών, φέρνοντας επανάσταση στη θεραπεία πολλών ασθενειών και συμβάλλοντας στην ανακούφιση χιλιάδων ανθρώπων σε όλο τον κόσμο.

Η ιστορία της φαρμακευτικής βιοτεχνολογίας
•    1917: Ο όρος «βιοτεχνολογία» χρησιµοποιήθηκε για πρώτη φορά από τον Ούγγρο Kark Ereky για την αναφορά ευρείας κλίµακας παραγωγής προϊόντων από µικροβιακές καλλιέργειες που αναπτύσσονταν σε µεγάλες ειδικές δεξαµενές.

•    1953: H ανακάλυψη της δομής της διπλής έλικας του DNA από τους Watson και Crick άναψε το «πράσινο φως» για την αλματώδη ανάπτυξη της μοριακής βιολογίας και οδήγησε στη δημιουργία των βιοτεχνολογικών φαρμάκων.

•    1975: Παράγεται στο εργαστήριο από τους Kohler και Milstein το πρώτο μονοκλωνικό αντίσωμα, που έμελλε να χρησιμοποιηθεί σαν στοχευμένη θεραπεία σε διάφορες μορφές καρκίνου και άλλα απειλητικά για τη ζωή νοσήματα.

•    1976: Ιδρύεται η πρώτη εταιρεία βιοτεχνολογίας, η Genentech. Ιδρυτές της ο Bob Swanson και ο Herbert Boyer στο Σαν Φρανσίσκο. Το 1990 εξαγοράστηκε από τη Roche.

•    1982: Παράγεται για πρώτη φορά στα χρονικά της ιατρικής από την Genentech ανθρώπινη ινσουλίνη από ανασυνδυασμένο DNA, η οποία χορηγείται σε διαβητικούς ασθενείς που ο οργανισμός τους δεν ανέχεται την έως τότε χρησιμοποιούμενη ινσουλίνη των χοίρων.

•    1986: Εγκρίνεται rituximab (Rituxan), το πρώτο μονοκλωνικό αντίσωμα για θεραπευτική χρήση

•    2003: Η ολοκλήρωση της ταυτοποίησης του ανθρώπινου γονιδιώματος-το γνωστό και ως Human Genome Project-απογειώνει τις δυνατότητες της βιοτεχνολογίας και αποτελεί το πρώτο σημαντικό βήμα για την ανακάλυψη εξατομικευμένων γονιδιακών θεραπειών.

•    2005: Κυκλοφορεί από τη Roche o πρώτος αντι-αγγειογενετικός παράγοντας με την εμπορική ονομασία Avastin με ένδειξη για τον καρκίνο του παχέος εντέρου.

Πηγή: Phb (Pharma & Health Business)